Replagal è una terapia sostitutiva enzimatica. Agalsidasi alfa è una copia dell’enzima umano alfa-galattosidasi A, ottenuta mediante tecnologia del DNA ricombinante da cellule umane.

L’attività di Replagal è stata esaminata in 2 studi clinici, che hanno coinvolto un totale di 40 pazienti maschi.
Replagal è stato anche studiato in 24 bambini, di età compresa tra 6,5 e 18 anni d’età.

Dopo 6 mesi di terapia, Replagal ha ridotto in modo significativo il dolore, rispetto al placebo. Replagal ha ridotto, inoltre, la massa ventricolare sinistra in media di 15 g, mentre i pazienti trattati con placebo hanno presentato un aumento della massa ventricolare sinistra di 21,8 g.
Questi risultati hanno indicato che in terapia con Replagal i sintomi della malattia migliorano, e, quanto meno, si ha una stabilizzazione clinica.

Gli effetti nei pazienti femmine si sono dimostrati comparabili a quelli osservati nei pazienti maschi.

I bambini che hanno ricevuto un trattamento di 6 mesi con Replagal non hanno presentato nessun aumento della massa cardiaca, ed i livelli ematici di Gb3 si sono significativamente ridotti.

I più comuni eventi avversi ( osservati in più di 1 paziente su 10 ), tutti di entità minore, sono stati causati sia dall’infusione che dal farmaco e sono rappresentati da: brividi di freddo, cefalea, nausea, piressia, rossore, e senso di fatica; molto raramente questi effetti sono stati definiti gravi.

Altri effetti indesiderati sono il dolore ed il malessere. Nessun evento avverso maggiore è stato riportato.
Gli eventi avversi riportati nei bambini erano simili a quelli osservati negli adulti.

Replagal non dovrebbe essere impiegato nei soggetti che sono ipersensibili all’Agalsidasi alfa o a qualcuno degli eccipienti. ( Xagena2008 ).

Fonte: EMEA, 2008



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