L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti Food and Drug Administration ( FDA ) ha approvato con procedura accelerata Balversa ( Erdafitinib ), per pazienti adulti con carcinoma della vescica localmente avanzato o metastatico con alterazione del gene FGFR3 o FGFR2, progredito durante o in seguito alla chemioterapia a base di Platino.

L’efficacia di Balversa è stata verificata in uno studio clinico che ha riguardato 87 pazienti con carcinoma della vescica localmente avanzato o metastatico, con alterazioni genetiche FGFR3 o FGFR2 progredite dopo il trattamento con chemioterapia.
Il tasso di risposta globale in questi pazienti è stato del 32,2% ( 2,3% risposta completa e quasi 30% risposta parziale ).
La durata della risposta è stata in media di circa 5,5 mesi.
Un quarto, circa, dei pazienti coinvolti nello studio era stato precedentemente trattato con terapia anti PD-1/PD-L1, un trattamento standard per i pazienti con carcinoma della vescica localmente avanzato o metastatico.
Le risposte a Balversa sono state osservate nei pazienti che in precedenza non avevano risposto alla terapia anti-PD-1/PD-L1.

Le reazioni avverse comuni sono state: aumento del livello di fosfato, ulcere alla bocca, sensazione di stanchezza, alterazione della funzionalità renale, diarrea, secchezza delle fauci, alterazione della funzionalità epatica, anemia, secchezza degli occhi e perdita di capelli.
Altri effetti indesiderati hanno incluso: arrossamento, gonfiore, desquamazione, stitichezza, dolori allo stomaco, nausea e dolori muscolari.
Balversa può causare gravi problemi oculari, tra cui infiammazione della cornea e disturbi della retina. ( Xagena_2019 )

Fonte: FDA, 2019

Xagena_Medicina_2019