L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Velaglucerasi alfa ( Vpriv ) per via iniettiva nel trattamento dei bambini e degli adulti affetti da malattia di Gaucher, una rara malattia genetica.

La malattia di Gaucher si presenta in persone che non producono in modo sufficiente un enzima chiamato glucocerebrosidasi. La carenza di questo enzima causa l’accumulo di una sostanza grassa nel fegato, milza, ossa, midollo osseo e nel sistema nervoso, causando un malfunzionamento delle cellule e degli organi coinvolti.
L’incidenza della malattia varia da 1 su 50.000 a 1 su 100.000 persone nella popolazione generale.

La Velaglucerasi alfa è una terapia di sostituzione enzimatica, e rappresenta un’alternativa a Imiglucerasi ( Cerezyme ).

La sicurezza e l’efficacia di Velaglucerasi alfa è stata valutata in 3 studi clinici, che hanno coinvolto 82 pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1, di età uguale o superiore ai 4 anni. Gli studi hanno coinvolto pazienti che sono passati a Velaglucerasi alfa dopo essere stati trattati con Imiglucerasi.

L’effetto indesiderato più grave di Velaglucerasi alfa è rappresentato dalle reazioni allergiche. Altri eventi avversi sono: cefalea, capogiri, dolore addominale, dolore dorsale, dolore articolare, nausea, fatigue o debolezza, febbre, e prolungamento del tempo di tromboplastina parziale attivata ( APTT ). ( Xagena_2010 )

Fonte: FDA, 2010



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