L'Agenzia statunitense FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato la terapia a base di cellule T esprimenti un recettore chimerico per l'antigene ( CAR-T ), Carvykti ( Ciltacabtagene autoleucel; Cilta-cel ) per il trattamento dei pazienti affetti da mieloma multiplo recidivato / refrattario ( R/R ) che avevano ricevuto in precedenza 4 o più linee di terapia.

Cilta-cel è una nuova terapia CAR-T mirata all’antigene di maturazione delle cellule B ( BCMA; B-cell maturation antigen ), un bersaglio nel mieloma multiplo.

Si tratta della terza terapia anti-BCMA approvata negli Stati Uniti dopo Idecabtagene vicleucel ( Abecma ) e Belantamab mafodotin ( Blenrep ).

L’approvazione si basa sui dati della sperimentazione CARTITUDE-1 che ha valutato Cilta-cel.
Lo studio ha coinvolto 97 pazienti affetti da mieloma multiplo recidivato / refrattario che avevano precedentemente ricevuto una mediana di 6 trattamenti, compresi un inibitore del proteasoma, un agente immunomodulante e un anticorpo monoclonale anti-CD38.
Il tasso di risposta complessiva ( ORR ) è stato pari al 97.9% ( IC 95%, 92.7–99.7% ).
Il 78% dei pazienti ha ottenuto una risposta completa precisa, definita come nessuna evidenza di malattia mediante diagnostica per immagini o altri esami.
La durata mediana della risposta è stata di 21.8 mesi ( IC 95%, 21.8 mesi – non-stimabile ) dopo un follow-up mediano di 18 mesi.

Le reazioni avverse più comuni ( frequenza maggiore o uguale al 20% ) hanno incluso piressia, sindrome da rilascio di citochine ( CRS ), ipogammaglobulinemia, ipotensione, dolore muscoloscheletrico, fatica, infezioni, tosse, brividi, diarrea, nausea, encefalopatia, inappetenza, infezione delle vie respiratorie superiori, cefalea, tachicardia, capogiri, dispnea, edema, infezioni virali, coagulopatia, stipsi e vomito.

La scheda tecnica del farmaco contiene un Boxed Warning che sottolinea i potenziali rischi di sindrome da CRS, sindrome da neurotossicità associata alle cellule immunitarie effettrici, parkinsonismo, sindrome di Guillain-Barré, linfoistiocitosi emofagocitica / sindrome da attivazione macrofagica e citopenie prolungate e/o ricorrenti. ( Xagena_2022 )

Fonte: FDA, 2022

Xagena_Medicina_2022