La Commissione Europea ha dato il via libera all’approvazione di Deferasirox ( Exjade ) anche per la terapia chelante del sovraccarico di ferro per i pazienti con la forma intermedia di talassemia, nota come non-trasfusione dipendente, cioè che non richiede trasfusioni continue di sangue.

L’approvazione per questa nuova indicazione si basa sui dati di THALASSA, uno studio controllato verso placebo che ha dimostrato una riduzione significativa del sovraccarico di ferro nei pazienti trattati con Deferasirox.

Lo studio ha confrontato l’efficacia della somministrazione di due regimi di Deferasirox ( dose iniziale di 5 mg/kg/die e 10 mg/kg/die ) nei pazienti con talassemia non-trasfusione-dipendente, sulla base delle variazioni dei valori di concentrazione del ferro intraepatico ( LIC ) dal basale dopo un anno di terapia, rispetto ai pazienti trattati con placebo.

Lo studio THALASSA ha dimostrato come Deferasirox a una dose inziale di 10 mg/kg/die ha ridotto in modo significativo la concentrazione del ferro intraepatico dal basale, di circa 3.8 mg di ferro per grammi di peso secco di fegato, rispetto a un aumento di 0.38 mg nel gruppo placebo dopo 52 settimane di terapia ( p inferiore a 0.001 ).

Gli effetti indesiderati più comuni sono stati: cefalea, infezioni del tratto urinario superiore, dolore orofarigeno, piressia, rash cutaneo e diarrea.

La talassemia intermedia ha un quadro clinico simile a quello della talassemia major ma meno grave che si manifesta in modo estremamente variabile in individui omozigoti.
I sintomi più comuni sono: anemia cronica con livelli di emoglobina tra 7 e 9 g/dl che si mantengono spontaneamente senza un fabbisogno trasfusionale continuo, di solito con presenza di splenomegalia.

Le ragioni per cui alcuni individui omozigoti manifestano la talassemia major ed alcuni la talassemia intermedia sono diverse. Una ragione può essere il tipo di alterazione genetica, un'altra è la presenza di altre condizioni genetiche che limitano i danni della talassemia.
I malati di talassemia intermedia non sono, almeno fino ad età avanzata, trasfusione-dipendenti e hanno quasi sempre una discreta qualità di vita. Hanno necessità di periodici controlli clinici e di terapie di supporto.

In Italia sono oltre 5.000 i malati con talassemia major, la forma grave di anemia, detta anche mediterranea, nella quale la sopravvivenza è possibile solo con trasfusioni di sangue, ripetute ogni 2-3 settimane, che iniziano in genere nel primo anno e proseguono per tutta la vita; altri 1.000 sono quelli con talassemia intermedia ( forma più lieve non-trasfusione-dipendente ). ( Xagena_2012 )

Fonte: Novartis, 2012

Xagena_Medicina_2012