Ofev ( Nintedanib ), farmaco approvato dall’EMA ( European Medicines Agency ) nel gennaio 2015, ha ottenuto la rimborsabilità in Italia per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica.
Il farmaco agisce indipendentemente dalla gravità della malattia e garantisce un’aspettativa di vita più lunga e qualitativamente migliore.

Per questa malattia, fino a pochi anni fa, non esisteva alcun trattamento. A partire dagli anni 2000 sono stati condotti diversi studi randomizzati, controllati e in doppio cieco, che hanno permesso di analizzare, ad oggi, più di 5.000 pazienti affetti da fibrosi polmonare idiopatica e di individuare molecole efficaci per il suo trattamento che, sebbene non siano in grado di curare la patologia, possono rallentarne significativamente la progressione.
Questo è importante per i pazienti in lista di attesa per il trapianto polmonare ( soluzione finale solo nei pazienti candidabili ).
Il primo farmaco efficace ad entrare sul mercato fa è stato il Pirfenidone [ Esbriet ].

Nintedanib è un inibitore delle tirosin-chinasi ( TKI ), che ha come bersaglio tre recettori dei fattori di crescita potenzialmente coinvolti nella patogenesi delle fibrosi polmonare idiopatica: il recettore del fattore di crescita endoteliare vascolare ( VEGFR ), il recettore del fattore di crescita fibroblastico ( FGFR ) e il recettore del fattore di crescita derivato dalle piastrine ( PDGFR ).

Le potenzialità di utilizzo di Nintedanib sono state dimostrate da due studi registrativi, INPULSIS 1 e INPULSIS 2, che hanno coinvolto oltre 1.000 pazienti e che hanno dimostrato l’efficacia del farmaco nel rallentare l’evoluzione della malattia, riducendo del 50% il declino della funzionalità polmonare.

Gli studi hanno anche dimostrato la capacità di Nintedanib di ridurre del 47% il rischio di esacerbazioni acute della malattia, eventi clinici di tale gravità da essere spesso fatali.

Il farmaco agisce indipendentemente dalla gravità della malattia. Una peculiarità di Nintedanib, infatti, è quella di poter trattare pazienti con la malattia ancora in una fase precoce ( con capacità vitale forzata al momento della diagnosi superiore al 90% ) dove, probabilmente, intervenendo in modo tempestivo, si può ottenere un miglioramento della prognosi. Ma allo stesso tempo, c'è la possibilità di utilizzare il farmaco anche nei pazienti gravi ( con una capacità di diffusione polmonare ridotta fino al 30% ), permettendo di reclutare un’altra importante porzione di pazienti, che altrimenti non potrebbe essere trattata adeguatamente.
Inoltre, il farmaco può essere somministrato a pazienti di età superiore a 80 anni.

Nintedanib ha dimostrato di essere efficace anche nei pazienti che alla diagnosi presentavano concomitanza di fibrosi polmonare idiopatica ed enfisema, associazione tutt’altro che rara, essendo i pazienti, in genere, ex forti fumatori.

Gli eventi avversi più comuni sono di tipo gastrointestinale facilmente gestibili ( meno del 5% dei pazienti ha interrotto il trattamento per tale motivo durante gli studi registrativi ).
La posologia è semplice ( 1 capsula 2 volte al giorno ) e non richiede alcuna titolazione. ( Xagena_2016 )

Fonte: Boehringer Ingelheim, 2016

Xagena_Medicina_2016