L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha concesso l’approvazione con procedura accelerata per Vitrakvi ( Larotrectinib ).

Larotrecnib è un inibitore altamente selettivo delle proteine di fusione NTRK, che sono il risultato di una alterazione genetica che si verifica quando il gene TRK si fonde con altri geni, dando luogo alla sintesi di elementi ibridi.
Questi elementi, le proteine di fusione TRK, funzionano come un interruttore, stimolando le cellule tumorali a moltiplicarsi.

Il meccanismo era stato scoperto negli anni ottanta, e da allora sono stati individuati oltre 50 geni diversi in grado di fondersi con un gene TRK.

Nei tumori più frequenti, questa fusione si verifica sporadicamente ( 0.5-1% dei casi ), ma nelle forme rare ( ad esempio nei tumori a carico delle ghiandole salivari, nel carcinoma giovanile della mammella, o nei fibrosarcomi pediatrici ) più di 90 volte su 100.

L'efficacia di Larotrectinib è stata studiata in tre studi clinici che hanno incluso 55 pazienti pediatrici e adulti affetti da ben 17 tipi di tumori solidi differenti per organo colpito, portatori della fusione TRK, nessuno dei quali aveva risposto al trattamento standard di cura.
Larotrectinib ha dimostrato un tasso complessivo di risposta del 75%. Nel 73% dei casi la risposta è durata almeno sei mesi e nel 39% un anno o oltre.

Tra i tipi di tumore positivi alla fusione TRK che hanno risposto bene al farmaco c’è il sarcoma dei tessuti molli, il tumore delle ghiandole salivari, il fibrosarcoma infantile, il carcinoma della tiroide e del polmone.

Gli effetti indesiderati comuni riportati dai pazienti comprendono: affaticamento, nausea, tosse, stitichezza, diarrea, vertigini, vomito e aumento dei livelli ematici di transaminasi AST e ALT. ( Xagena_2018 )

Fonte: Bayer, 2018

Xagena_Medicina_2018