La Agenzia regolatoria statunitense FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Piqray ( Alpelisib ) compresse, da utilizzare in combinazione con la terapia endocrina per via endovenosa Fulvestrant per il trattamento delle donne in postmenopausa, e degli uomini, con carcinoma alla mammella HR-positivo, HER2-negativo, PIK3CA-mutato, avanzato o metastatico a seguito di progressione durante o dopo un regime a base endocrina.

L’efficacia di Piqray è stata verificata in SOLAR-1, uno studio randomizzato su 572 donne in postmenopausa e uomini con tumore alla mammella HR-positivo, HER2-negativo, avanzato o metastatico, progredito dopo o durante il trattamento con un inibitore dell’aromatasi.
I risultati dello studio hanno mostrato come, nei pazienti con tumori con mutazione PIK3CA, l’aggiunta di Piqray a Fulvestrant prolunghi in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione da 5.7 a 11 mesi di mediana.

Gli effetti indesiderati più comuni comprendono alti livelli di glucosio nel sangue, aumento della creatinina, diarrea, rash, diminuzione della conta dei linfociti nel sangue, aumento degli enzimi epatici, nausea, affaticamento, basso numero di globuli rossi, aumento della lipasi, diminuzione dell’appetito, stomatite, vomito, perdita di peso, bassi livelli di calcio, tempo di tromboplastina parziale attivato ( aPTT ) prolungato e perdita di capelli.

L'FDA ha approvato Piqray mediante la procedura Priority Review, ed è una delle prime approvazioni nell’ambito del Programma pilota Real-Time Oncology Review ( RTOR ), che consente all’FDA di analizzare i principali dati sull’efficacia e sicurezza di un medicinale con anticipo rispetto all’avvio ufficiale di un’applicazione. ( Xagena_2019 )

Fonte: FDA, 2019

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