Ferriprox è un medicinale che contiene il principio attivo Deferiprone, che trova indicazione nel trattamento dell’accumulo di ferro nei pazienti affetti da talassemia maggiore.
La talassemia maggiore si tratta di una malattia ereditaria nella quale i pazienti non sono in grado di produrre una quantità sufficiente di emoglobina, la proteina contenuta nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno nell’organismo.
Ferriprox è utilizzato quando è controindicata o inadeguata la terapia con Deferossamina ( la terapia standard per l’accumulo di ferro ).

Ferriprox è disponibile in compresse a forma di capsula di colore bianco ( 500 mg e 1 000 mg ) e in soluzione orale ( 100 mg/ml ).

La terapia con Ferriprox deve essere iniziata e mantenuta da un medico esperto nel trattamento di pazienti talassemici.
La dose usuale di Ferriprox è di 75 mg al giorno per chilogrammo di peso corporeo, divisa in tre dosi separate. Se si utilizzano le compresse, il numero di compresse ciascuna dose va calcolata arrotondando alla mezza compressa.
Se si utilizza la soluzione orale, la dose va arrotondata a 2.5 ml.
Si sconsigliano dosi superiori a 100 mg/kg al giorno a causa del potenziale aumentato rischio di effetti indesiderati. Il medico può adattare la dose di Ferriprox sulla base della risposta del paziente, che deve essere misurata ogni 2-3 mesi mediante esami del sangue. Il medico può interrompere la cura se i livelli di ferro nel sangue raggiungono livelli troppo bassi.

Ai pazienti che assumono Ferriprox, o a chi li assiste, deve essere fornito un memorandum per ricordare al paziente come assumere il farmaco in sicurezza.

I pazienti affetti da talassemia maggiore devono sottoporsi a frequenti trasfusioni di sangue. Quando i pazienti ricevono trasfusioni ripetute, i globuli rossi trasfusi apportano ferro nell’organismo, che però non possiede una via naturale per rimuovere l’eccesso di ferro, che pertanto tende ad accumularsi.
Nel corso del tempo, l’eccesso di ferro può danneggiare organi importanti come il cuore o il fegato.

Il principio attivo di Ferriprox, Deferiprone, è un chelante del ferro. Si lega cioè al ferro presente nell’organismo per formare un composto che può essere escreto dall’organismo, principalmente attraverso l’urina, e in misura minore attraverso le feci. Ciò aiuta a correggere il sovraccarico di ferro e a prevenire il danno dovuto al ferro in eccesso.

Ferriprox è stato esaminato inizialmente in tre studi condotti su 247 pazienti di età superiore ai 6 anni affetti da talassemia maggiore.
Nello studio principale Ferriprox è stato confrontato nell’arco di due anni con Deferoxamina in 71 pazienti. Lo studio era in aperto, ossia il medico e i pazienti sapevano quale farmaco stavano utilizzando, in quanto Ferriprox era assunto per bocca, mentre Deferoxamina era somministrata per infusione sottocutanea per tutta la notte.
In uno studio successivo l’impiego alternato di Ferriprox e Deferoxamina ( ogni settimana venivano somministrati Ferriprox per 5 giorni e Deferoxamina per 2 giorni ) è stato confrontato in 60 pazienti con il trattamento continuo con Deferoxamina in monoterapia, nell’arco di 12 mesi.

In tutti gli studi, la misura principale dell’efficacia era il cambiamento dei livelli di ferritina nel sangue. La ferritina è una proteina che accumula ferro nell’organismo. Il livello di ferritina presente nel sangue indica la quantità di ferro accumulato nell’organismo.

Nello studio iniziale che confrontava Ferriprox con Deferoxamina, i livelli sierici medi di ferritina erano analoghi nei due gruppi trattati. Tuttavia la concentrazione media di ferro nel fegato dei pazienti trattati con Ferriprox è apparsa aumentare maggiormente rispetto a quella dei pazienti trattati con Deferoxamina.

Nello studio del trattamento alternato, il regime posologico che prevedeva la combinazione di Ferriprox per 5 giorni con Deferoxamina per 2 giorni ha fatto registrare la stessa riduzione dei livelli di ferritina nel sangue del trattamento con Deferoxamina in monoterapia. Tuttavia, il numero di pazienti che ha partecipato allo studio era troppo esiguo per dimostrare se tale regime sia efficace quanto la terapia con Deferoxamina in monoterapia o meno.

Gli effetti indesiderati più comuni con Ferriprox ( osservati in più di 1 paziente su 10 ) sono urina rossastra / marrone ( segno che il ferro viene escreto ), nausea, dolore addominale e vomito.
Un effetto indesiderato meno comune ma grave è l’agranulocitosi ( bassissime concentrazioni di granulociti, un tipo di globuli bianchi ). Per l’elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Ferriprox si rimanda al foglio illustrativo.

Ferriprox non deve essere somministrato a soggetti che potrebbero essere ipersensibili a Deferiprone o a uno qualsiasi degli altri ingredienti. Ferriprox non deve essere usato da persone che hanno sofferto di episodi ripetuti di neutropenia ( diminuzione del numero di neutrofili, un tipo di globuli bianchi ) o che hanno sofferto di agranulocitosi.
Ferriprox inoltre non deve essere assunto con medicinali che potrebbero causare neutropenia o agranulocitosi. Il medicinale non deve essere usato in gravidanza o durante l’allattamento al seno.

Il CHMP ha stabilito che i benefici di Ferriprox sono superiori ai suoi rischi e ha pertanto raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio per il medicinale. ( Xagena_2010 )

Fonte: EMA, 2010

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