La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Relyvrio ( Fenilbutirrato di sodio / Taurursodiolo ) per il trattamento dei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica ( SLA ).

I dati dello studio CENTAUR che ha portato all’approvazione del farmaco, sono stati pubblicati su The New England Journal of Medicine ( NEJM ).
Dati di ulteriori analisi dello studio CENTAUR sono stati pubblicati su Muscle & Nerve nel 2020 e nel 2022 e sul Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry nel 2022.

CENTAUR è un studio multicentrico di fase 2 della durata di 24 settimane condotto su 137 pazienti con sclerosi laterale amiotrofica, comprendente una fase di follow-up randomizzata di 6 mesi, controllata con placebo e una fase di follow-up a lungo termine di estensione in aperto ( OLE ).
I pazienti trattati con Relyvrio hanno manifestato un più ridotto tasso di declino su una valutazione clinica del funzionamento quotidiano rispetto a quelli trattati con placebo.
Inoltre, è stata osservata una maggiore sopravvivenza globale in un’analisi post hoc a lungo termine tra i pazienti che avevano originariamente ricevuto Relyvrio rispetto a quelli che avevano assunto il placebo.

Gli eventi avversi più comuni verificatisi con Relyvrio ( almeno il 15% e almeno il 5% in più rispetto al placebo ) sono stati: diarrea, dolore addominale, nausea e infezioni delle vie respiratorie superiori.
Durante lo studio si sono verificate reazioni avverse di natura gastrointestinale, più frequenti durante le prime tre settimane di trattamento.
Relyvrio contiene Taurursodiolo, un acido biliare, che può causare un peggioramento della diarrea nei pazienti con disturbi che interferiscono con la circolazione degli acidi biliari. ( Xagena_2022 )

Fonte: FDA, 2022

Xagena_Medicina_2022