L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Ruxolitinib crema all'1.5% ( Opzelura ) per il trattamento topico della vitiligine non-segmentale nei pazienti adulti e pediatrici dall'età di 12 anni.
E' il primo e unico trattamento approvato per la ripigmentazione nei pazienti con vitiligine e l'unica formulazione topica di un inibitore JAK ( Janus chinasi ) approvata negli Stati Uniti.

Ruxolitinib è un inibitore selettivo di JAK 1 e JAK 2 e il primo e unico farmaco della classe approvato per il trattamento topico continuo della vitiligine e per il trattamento topico a breve termine e cronico non-continuo della dermatite atopica da lieve a moderata nei pazienti non-immunocompromessi di almeno 12 anni di età la cui malattia non viene adeguatamente controllata con altre terapie topiche o quando le stesse non sono consigliabili.

Nei pazienti con vitiligine non-segmentale, la crema a base di Ruxolitinib è approvata per l'uso topico due volte al giorno sulle aree interessate fino al 10% di superficie corporea. Per una risposta soddisfacente la terapia può richiedere anche più di 24 settimane.
Il suo impiego non è raccomandato in combinazione con farmaci biologici, altri inibitori JAK o potenti immunosoppressori come Azatioprina o Ciclosporina.

L'approvazione della FDA si è basata sui dati del programma di sperimentazione clinica TRuE-V di fase III ( TRuE-V1 e TRuE-V2 ), che ha valutato la sicurezza e l'efficacia di Ruxolitinib rispetto al veicolo in oltre 600 persone con vitiligine non-segmentale e almeno 12 anni di età.
Ruxolitinib ha prodotto miglioramenti significativi nel punteggio VASI ( Vitiligo Area Scoring Index ), con effetto sulla ripigmentazione del viso e del corpo dopo 24 settimane ( analisi primaria ) rispetto al veicolo e dopo 52 settimane in una fase di estensione in aperto.

I risultati alla settimana 24 hanno mostrato che circa il 30% dei pazienti trattati con Ruxolitinib ha ottenuto un miglioramento di almeno il 75% rispetto al basale alla scala F-VASI 75 ( Facial Vitiligo Area Scoring Index ), l'endpoint primario, contro circa l’8% e il 13% dei pazienti trattati con il veicolo rispettivamente in TRuE-V1 e TRuE-V2.
Alla settimana 52 circa il 50% dei pazienti trattati con Ruxolitinib.ha raggiunto la risposta F-VASI 75.

Inoltre, alla settimana 24, oltre il 15% dei pazienti in trattamento attivo ha ottenuto un miglioramento maggiore o uguale al 90% rispetto al basale nel punteggio F-VASI 90, in confronto a circa il 2% dei pazienti sottoposti al solo veicolo.
Alla settimana 52 la percentuale dei pazienti trattati con Ruxolitinib che hanno raggiunto una risposta F-VASI 90 è raddoppiata, raggiungendo circa il 30%.

Nella fase controllata con veicolo degli studi di fase III, le reazioni avverse più comuni ( incidenza maggiore o uguale a 1% ) sono state: acne, eritema e prurito nel sito di applicazione, rinofaringite, cefalea, infezione del tratto urinario e piressia.

La vitiligine è una malattia autoimmune cronica, caratterizzata da depigmentazione della pelle dovuta alla perdita di melanociti, le cellule produttrici di pigmento.
Si ritiene che l'infiammazione coinvolta nella patogenesi e nella progressione della condizione sia guidata da un’eccessiva attività della via di segnalazione JAK.
Negli Stati Uniti la vitiligine interessa oltre 1.5 milioni di persone e la prevalenza è stimata in circa 2-3 milioni di casi, forma non-segmentale nella maggioranza dei casi ( 85% ).
La vitiligine può manifestarsi a qualsiasi età, anche se i primi sintomi compaiono entro i 30 anni. ( Xagena_2022 )

Fonte: FDA, 2022

Xagena_Medicina_2022