Vitrakvi, il cui principio attivo è Larotrectinib, è stato approvato dall'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), come farmaco antitumorale agnostico ai tessuti, diretto cioè non verso una specifica tipologia di cancro presente in un dato organo, ma verso una precisa mutazione: la fusione genica di tirosin-chinasi ( NTRK ), che può essere presente in diversi tumori situati in svariate sedi dell’organismo.

Vitrakvi è indicato nei pazienti adulti e pediatrici con tumori solidi rari, metastatici, che non possono essere rimossi chirurgicamente, o che non hanno trattamenti alternativi soddisfacenti, o che sono progrediti anche dopo il trattamento.

L’approvazione di Vitrakvi segue quella di Keytruda ( Pembrolizumab ), un inibitore di PD-1, avvenuta nel maggio del 2017 sempre da parte della FDA.
In entrambi i casi il trattamento è attivo su una determinata mutazione, indipendentemente dal tipo di tumore, l’età del paziente e il genere.

L’approvazione di Larotrectinib è stata concessa in base ai dati di tre studi clinici multicentrici, in aperto, a braccio singolo ( LOXO-TRK-14001, SCOUT e NAVIGATE ).
L’efficacia del trattamento è stata valutata su 55 pazienti con tumori solidi che presentavano una fusione genica NTRK ( alterazione che porta a un’attivazione incontrollata del recettore TRK, e alla crescita del tumore ) senza una mutazione di resistenza, e registrata nei tre studi clinici.
I pazienti arruolati avevano dodici diversi tipi di cancro. Tra i più comuni la neoplasia alle ghiandole salivari ( 22% ), il sarcoma dei tessuti molli ( 20% ), il fibrosarcoma infantile ( 13% ) e il cancro della tiroide ( 9% ).
Dodici pazienti avevano meno di 18 anni.
La percentuale di risposta complessiva ( ORR ) è stata del 75% ( 22% completa, 53% parziale ). La durata della risposta ( DoR ) è stata di 6 mesi o più per il 73% dei pazienti, 9 mesi per il 63% e 12 mesi per il 39%.

L'approvazione di Vitrakvi e di Keytruda segna un altro passo avanti verso un importante cambiamento nel trattamento dei tumori basato sulla genetica del tumore piuttosto che sul sito di origine nell’organismo.
La nuova terapia oncologica agnostica ai tessuti riflette i progressi nell’uso dei biomarcatori per guidare lo sviluppo di farmaci e nella medicina personalizzata. ( Xagena_2018 )

Fonte: FDA, 2018

Xagena_Medicina_2018