La Commissione europea ha approvato Leqvio ( Inclisiran ), primo farmaco per il trattamento dei pazienti adulti con ipercolesterolemia o dislipidemia mista che prevede due somministrazioni all'anno.
L'approvazione si basa sui risultati del Programma di sviluppo clinico ORION, nel quale Inclisiran ha dimostrato una riduzione efficace ( fino al 52% ) del colesterolo LDL nei pazienti con livelli elevati, nonostante la terapia con statine alla dose massima tollerata.

Inclisiran è un siRNA ( small-interfering RNA; piccolo RNA interferente ), capostipite, che riduce in modo efficace e sostenuto il colesterolo a bassa densità nei pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica ( ASCDV ), con equivalenti di rischio ASCDV e con ipercolesterolemia familiare eterozigote ( HeFH, heterozygous familial hypercholesterolemia ).

Questo piccolo Rna interferente a doppio filamento è stato disegnato per avere una alta affinità per il fegato, dove inibisce, riducendo marcatamente i livelli di RNA messaggero, la produzione della proteina PCSK9, e quindi i livelli plasmatici. Come conseguenza i livelli di colesterolo LDL vengono ridotti sino al 60% con esiti duraturi nel tempo.

Le malattie cardiovascolari rimangono la principale causa di mortalità in Europa, a dimostrazione dell'urgente bisogno di trattamenti innovativi per i pazienti che non riescono a raggiungere gli obiettivi di colesterolo LDL.

Inclisiran è approvato per il trattamento di adulti con ipercolesterolemia primaria ( eterozigote familiare e non-familiare ) o dislipidemia mista, in aggiunta alla dieta: in combinazione con una statina o con una statina e altre terapie ipolipemizzanti nei pazienti incapaci di raggiungere gli obiettivi di colesterolo LDL con la dose massima tollerata di una statina; da solo o in combinazione con altre terapie ipolipemizzanti nei pazienti che sono intolleranti alle statine, o per i quali la statina è controindicata. ( Xagena_2020 )

Fonte: Novartis, 2020

Xagena_Medicina_2020