L'Agenzia regolatoria statunitense FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione accelerata per Ocaliva ( Acido Obeticolico ) per il trattamento della colangite biliare primitiva ( CBP ) in combinazione con l'Acido Ursodesossicolico ( UDCA ) negli adulti non-responder in modo adeguato ad UDCA o come singola terapia negli adulti che non-tollerano UDCA.

La colangite biliare primitiva è una malattia cronica che provoca un’infiammazione dei dotti biliari, il loro danneggiamento e la loro distruzione. Ciò causa il ristagno della bile nel fegato, che con il tempo danneggia le cellule epatiche provocando lo sviluppo di tessuto cicatriziale e la cirrosi epatica compromettendo la funzionalità del fegato.

L’Acido Obeticolico è un agonista del recettore farnesoide X ( FXR ), che si trova nel nucleo delle cellule nel fegato e nell'intestino e regola la sintesi degli acidi biliari.
L’Acido Obeticolico, somministrato per via orale, aumenta il flusso biliare dal fegato e sopprime la produzione di acidi biliari, prevenendone l’accumulo che può risultare tossico.

L’approvazione della FDA è basata su una riduzione del livello della fosfatasi alcalina ( ALP ) come endpoint surrogato per prevedere il beneficio clinico dell’Acido Obeticolico.
La sicurezza e l'efficacia di Ocaliva sono state dimostrate in uno studio clinico controllato con 216 partecipanti; dopo 12 mesi la percentuale di partecipanti con riduzioni dei livelli di ALP è stata maggiore tra i partecipanti trattati con Acido Obeticolico, rispetto a quelli trattati con placebo.

Un miglioramento della sopravvivenza, della progressione verso la cirrosi o di altri sintomi correlati alla malattia nei pazienti in trattamento con Acido Obeticolico non è stato ancora accertato, anche se uno studio confermativo è in corso.

Gli effetti indesiderati più comuni riscontrati durante terapia con Acido Obeticolico sono: prurito, affaticamento, dolori addominali, artralgia, dolori alla gola, vertigini e stipsi; il farmaco non deve essere impiegato nei pazienti con completa ostruzione biliare.

La FDA ha concesso a Ocaliva la designazione di farmaco orfano e la procedura fast track, per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione dei farmaci destinati al trattamento di malattie gravi e con il potenziale per soddisfare bisogni medici insoddisfatti. ( Xagena_2016 )

Fonte: FDA, 2016

Xagena_Medicina_2016